主講嘉賓袁少雄女士，作為新領(lǐng)先醫(yī)藥臨床事業(yè)部核心管理人才，全面統(tǒng)籌公司臨床開發(fā)戰(zhàn)略與執(zhí)行，直接分管醫(yī)學(xué)、商務(wù)與數(shù)統(tǒng)三大核心部門。在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域深耕十余年，從臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)、跨團(tuán)隊(duì)項(xiàng)目管理及藥品注冊(cè)申報(bào)等多方面積累了豐富的實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)，始終致力于中國(guó)創(chuàng)新藥的推動(dòng)與發(fā)展。

 

直播回放

隨著醫(yī)藥研發(fā)環(huán)境的不斷變化和監(jiān)管要求的日益嚴(yán)格，傳統(tǒng)的臨床開發(fā)模式面臨諸多挑戰(zhàn)。以終為始（End-to-End）臨床開發(fā)設(shè)計(jì)作為一種創(chuàng)新策略，我們需要從藥物研發(fā)初期即明確最終上市目標(biāo)和患者需求，優(yōu)化臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和資源配置，提高研發(fā)效率和成功率。

靈活方案設(shè)計(jì)是達(dá)成臨床開發(fā)目標(biāo)的關(guān)鍵手段。在療法選擇上，雙特異性抗體、CPIs、TCE、CAR-T 等創(chuàng)新療法成效顯著，如 CD19 和 BCMA 雙靶點(diǎn) CAR-T 可覆蓋全階段 B 細(xì)胞相關(guān)疾病治療；試驗(yàn)設(shè)計(jì)方面，BOIN 設(shè)計(jì)、i3+3 設(shè)計(jì)等設(shè)計(jì)的優(yōu)劣勢(shì)比較，成組序貫設(shè)計(jì)、樣本量再估計(jì)設(shè)計(jì)等適應(yīng)性設(shè)計(jì)能根據(jù)試驗(yàn)進(jìn)展動(dòng)態(tài)調(diào)整；同時(shí)，ADC、PDC、ACC 等不同技術(shù)路徑各有優(yōu)劣，可結(jié)合靶向性、療效、安全性等需求靈活選擇。
 

經(jīng)典案例為臨床開發(fā)提供了豐富的實(shí)踐啟示。腫瘤治療領(lǐng)域，雙特異性抗體通過雙通路信號(hào)阻斷、免疫檢查點(diǎn)等機(jī)制發(fā)揮作用，如 Amivantamab 靶向 EGFR×c-Met 治療 NSCLC；定量藥理在臨床試驗(yàn)過程中的引用，例如成人劑量推導(dǎo)兒童用藥劑量， 暴露 - 生物標(biāo)志物 - 療效關(guān)系優(yōu)化給藥方案；基因治療領(lǐng)域，針對(duì) DMD 的外顯子跳躍、基因替代等療法取得突破，為罕見病治療提供了新技術(shù)。 
 

人工智能正為臨床開發(fā)帶來全方位創(chuàng)新變革。數(shù)據(jù)管理層面，AI 通過 NLP 技術(shù)實(shí)現(xiàn)非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化，自動(dòng)化完成數(shù)據(jù)清洗、質(zhì)量控制與分析，合成數(shù)據(jù)技術(shù)突破隱私限制；試驗(yàn)執(zhí)行階段，AI 可輔助優(yōu)化試驗(yàn)方案、智能匹配招募患者、通過聊天機(jī)器人與可穿戴設(shè)備提升患者依從性，還能優(yōu)化研究中心資源分配等。 
 

跨學(xué)科合作與持續(xù)創(chuàng)新能力是臨床開發(fā)成功的重要支撐。早期臨床開發(fā)階段，定量藥理、醫(yī)學(xué)、統(tǒng)計(jì)協(xié)同確定起始劑量與試驗(yàn)方案，注冊(cè)部門提前介入保障設(shè)計(jì)符合注冊(cè)要求；關(guān)鍵開發(fā)及申報(bào)階段，醫(yī)學(xué)與統(tǒng)計(jì)明確試驗(yàn)終點(diǎn)與分析方法，定量藥理助力劑量選擇與特殊人群識(shí)別，注冊(cè)部門主導(dǎo)整合資料形成完整 “產(chǎn)品故事”。 
 

總結(jié)而言，以終為始的策略貫穿臨床開發(fā)全流程，在提升研發(fā)效率、聚焦患者需求、應(yīng)對(duì)監(jiān)管挑戰(zhàn)中發(fā)揮核心作用。未來，AI 與真實(shí)世界研究的深度融合將推動(dòng)數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)研發(fā)模式變革，監(jiān)管科學(xué)將持續(xù)創(chuàng)新以適配新藥研發(fā)的復(fù)雜性與國(guó)際化需求，患者參與模式也將從被動(dòng)接受轉(zhuǎn)向主動(dòng)共創(chuàng)。行業(yè)需構(gòu)建全生命周期的 “終始閉環(huán)”，強(qiáng)化跨部門協(xié)作與終點(diǎn)目標(biāo)導(dǎo)向，在保障合規(guī)性的同時(shí)持續(xù)創(chuàng)新，實(shí)現(xiàn)臨床價(jià)值與市場(chǎng)價(jià)值的最大化。 
 

北京新領(lǐng)先醫(yī)藥始終致力于通過專業(yè)的臨床開發(fā)戰(zhàn)略與執(zhí)行能力，推動(dòng)創(chuàng)新藥臨床產(chǎn)業(yè)進(jìn)步。本次直播是公司分享行業(yè)經(jīng)驗(yàn)、搭建專業(yè)交流平臺(tái)的重要舉措，未來，新領(lǐng)先醫(yī)藥將繼續(xù)聚焦行業(yè)熱點(diǎn)與技術(shù)前沿，通過更多形式的專業(yè)分享與行業(yè)合作，傳遞先進(jìn)研發(fā)理念與實(shí)操方法，與廣大醫(yī)藥研發(fā)從業(yè)者攜手，共同破解研發(fā)難題，助力中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)邁向新高度。

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