據(jù)2020年世界各國(guó)兒童（14歲及以下）人口總數(shù)統(tǒng)計(jì)，全世界兒童人口約為19.76億，我國(guó)兒童人口比例占世界約12.6%，兒童人口基數(shù)大，與之不匹配的兒童用藥稀缺，兒童用藥市場(chǎng)亟需拓展，為此國(guó)家出臺(tái)系列相關(guān)法規(guī)，便于企業(yè)及機(jī)構(gòu)能夠加快兒童用藥研發(fā)進(jìn)展，為廣大兒童的用藥健康提供保障。

• 3500多種藥品中，供兒童專用的不足60種，1.7%；

• 18萬條藥品注冊(cè)批件中，兒童專用藥3000多條，涉及400個(gè)品種，占比不足2%；且主要以顆粒劑為主；

• 全國(guó)6000多家藥品生產(chǎn)企業(yè)，其中涉及兒童藥生產(chǎn)企業(yè)1000多家，專門生產(chǎn)兒童用藥企業(yè)不足10家，占比不足1%。
   

• 抗菌藥物不合理使用

• 靜脈注射過渡使用

• 中藥安全性問題

• 超說明書用藥
   

《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》國(guó)發(fā)〔2015〕44號(hào)

加快轉(zhuǎn)移到境內(nèi)生產(chǎn)的創(chuàng)新藥和兒童藥的審評(píng)審批。

《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新試行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》 食藥監(jiān)藥化管（2017）126號(hào)
 

防治下列疾病且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥品注冊(cè)申請(qǐng)：艾滋??；肺結(jié)核；病毒性肝炎；罕見?。粣盒阅[瘤；兒童用藥品；老年人特有和多發(fā)的疾病。

《中華人民共和國(guó)藥品管理法》
 

鼓勵(lì)兒童藥品研制和創(chuàng)新，支持開發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規(guī)格。

《藥品注冊(cè)管理辦法》 
 

第六十八條 藥品上市許可申請(qǐng)時(shí)，以下具有明顯臨床價(jià)值的藥品，可以申請(qǐng)適用優(yōu)先審評(píng)審批程序：（二）符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格。

《藥品上市許可優(yōu)先審評(píng)審批工作程序（試行） 》
 

適用范圍： 

知情同意：

倫理委員會(huì)：兒科藥學(xué)；兒科臨床醫(yī)學(xué)；兒童心理學(xué)；律師；社區(qū)代表（老師、育有子女父母）。 

試驗(yàn)機(jī)構(gòu)：CFDA認(rèn)證的兒科人群藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)。

情形一：擬用于兒科特有疾病或患者主要為兒科人群的疾病的藥物。

情形二：擬用于成人和兒科人群共患疾病的藥物。

原則：成人臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)向兒科人群的外推限于療效數(shù)據(jù)；兒科人群安全性數(shù)據(jù)需要在兒科人群中開展試驗(yàn)。

不相似：不具備外推成人療效數(shù)據(jù)的條件，需開展全面系統(tǒng)的兒科人群藥物臨床試驗(yàn)。

評(píng)價(jià)指標(biāo)的選擇：需要良好配合和充分理解的指標(biāo)，例如，疼痛評(píng)估、肺功能檢查。

安慰劑對(duì)照的設(shè)立：

生長(zhǎng)發(fā)育的監(jiān)測(cè)：兒科人群藥物臨床試驗(yàn)的隨訪時(shí)間通常較成人試驗(yàn)長(zhǎng)，用以觀察對(duì)生長(zhǎng)發(fā)育的影響。

主旨：數(shù)據(jù)外推主要針對(duì)有效性數(shù)據(jù)，以獲得明確的劑量。

適用范圍：已有中國(guó)成人數(shù)據(jù)的產(chǎn)品外推至中國(guó)兒科人群，無中國(guó)成人數(shù)據(jù)產(chǎn)品的外推不在本指導(dǎo)原則中體現(xiàn)。

概念：通過科學(xué)的研究方法，將已知中國(guó)成人的研究信息和結(jié)論，擴(kuò)展到未知的兒科人群（目標(biāo)人群）從而減少在未知兒科人群開展不必要的研究。

       建立外推假設(shè)：整合已知數(shù)據(jù)，評(píng)價(jià)已知人群與目標(biāo)人群的相似性和差異點(diǎn)，借助建模模擬的方法，明確提出外推假設(shè)，獲得預(yù)測(cè)指標(biāo)。

       設(shè)計(jì)外推計(jì)劃：基于外推假設(shè)，制定目標(biāo)人群研究計(jì)劃，包括哪些數(shù)據(jù)可直接通過外推獲得，哪些需設(shè)計(jì)簡(jiǎn)化的臨床試驗(yàn)或完整系統(tǒng)的臨床試驗(yàn)獲得。

       實(shí)施外推分析：解釋在目標(biāo)人群中獲得的有限數(shù)據(jù)，驗(yàn)證外推假設(shè)，確證/驗(yàn)證已知人群和目標(biāo)人群相似性。
 

附：美國(guó)食品藥品管理局（FDA）的兒科人群研究設(shè)計(jì)與外推決策流程圖

4、《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開發(fā)指導(dǎo)原則（試行）》
 

附藥物臨床試驗(yàn)相關(guān)英文縮寫名詞解釋：

BA：Bioavailability，生物利用度 

BE：Bioequivalence，生物等效性 

BSA：Body surface area，體表面積 

E-R：Exposure-Response，暴露-效應(yīng) 

PBPK：Physiologically based pharmacokinetic，基于生理的藥動(dòng)學(xué)模型 

PD：Pharmacodynamics，藥效動(dòng)力學(xué) 

PK：Pharmacokinetics，藥代動(dòng)力學(xué) 

popPK：Population Pharmacokinetics，群體藥代動(dòng)力學(xué)

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